Son équipe travaille à la mise au point d’une thérapie inhalable permettant d’administrer des éditeurs de gènes primaires — des outils d’édition génique de la prochaine génération — directement dans les poumons. Ces éditeurs de gènes seront encapsulés dans des nanoparticules lipidiques (LNP) spécialement conçues pour pénétrer le mucus épais des voies respiratoires et atteindre les cellules souches progénitrices basales de l’épithélium pulmonaire, qui sont essentielles à la régénération à long terme des tissus. Le pouvoir thérapeutique de cette plateforme, c’est-à-dire sa capacité à restaurer la fonction CFTR au niveau cellulaire, sera évalué à partir d’organoïdes des voies respiratoires dérivés de patients et de modèles animaux.

Ciblant avec précision les gènes des cellules souches pulmonaires, cette approche offrirait une voie possible de guérison fonctionnelle durable aux personnes atteintes de certaines formes de FK qui sont pour le moment incurables. Cette stratégie pourrait peut-être également être élargie à d’autres troubles génétiques respiratoires.

« Il n’existe actuellement pas de thérapie efficace pour les patients atteints de fibrose kystique et présentant des mutations non-sens. Notre objectif est de changer la donne en combinant l’édition génique de précision et l’administration par inhalation -– une solution régénératrice qui serait administrée directement dans les poumons. »