Alors que les thérapies cellulaires et géniques, ainsi que d’autres traitements de pointe, connaissent une croissance rapide partout dans le monde, le Canada doit répondre à une question urgente : comment faire en sorte que les innovations canadiennes prometteuses passent du laboratoire à la clinique, puis au marché – et aux patients canadiens –, de façon plus rapide, plus prévisible et plus stratégique?
En juin 2026, le Réseau des cellules souches (RCS) a réuni près de 50 acteurs de renom de l’écosystème canadien de la médecine régénératrice à l’occasion d’un atelier de deux jours intitulé Renforcer l’écosystème d’innovation canadien dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques destinées aux petites populations. Il s’agissait du deuxième atelier de la série sur l’accès, l’abordabilité et l’adoption du RCS, le premier, couronné de succès, s’étant tenu en juin 2025. Parmi les participants figuraient des chercheurs, des cliniciens, des patients partenaires, des représentants de l’industrie, des fabricants, des organismes de réglementation, des organismes d’évaluation des technologies de la santé et de remboursement, des organismes de bienfaisance du domaine de la santé, des organismes sans but lucratif et des décideurs fédéraux.
Le rapport complet sera publié plus tard cette année. Mais en attendant, voici plusieurs constats importants qui se dégagent.
1. Le Canada doit changer sa façon de faire
Le Canada dispose d’une recherche de pointe, d’une expertise clinique, d’infrastructures en plein essor, d’un bassin de main-d’œuvre qualifiée et d’un système de santé financé par l’État qui s’engage à garantir un accès équitable aux soins.
Ce qui manque au Canada, c’est un cheminement coordonné.
Aujourd’hui, les thérapies de pointe suivent souvent un parcours linéaire : recherche, application clinique, réglementation, production de données probantes, fabrication, évaluation des technologies de la santé, tarification, remboursement, approvisionnement et prestation clinique. Pour nombre de ces thérapies – en particulier celles destinées à de petites populations de patients –, ce modèle est trop lent et trop fragmenté et comporte trop d’incertitudes.
Les participants à l’atelier ont systématiquement souligné la nécessité d’adopter une approche plus coordonnée, qui relie ces fonctions plus tôt et de manière plus ciblée. Sans un tel changement, des innovations canadiennes prometteuses risquent d’être délocalisées à l’étranger, les investissements publics pourraient ne pas produire de retombées économiques au pays et les patients pourraient devoir attendre trop longtemps pour bénéficier de thérapies issues de la recherche canadienne.
2. Le point de départ doit demeurer l’accès des patients
L’atelier a débuté par le témoignage de Charmain Brown, qui a présenté le point de vue d’une patiente et d’une soignante, et dont l’expérience familiale de l’accès à une thérapie génique a permis d’ancrer la discussion dans les véritables enjeux.
Pour les patients et leurs familles, l’accès aux soins dépend du diagnostic, de leur situation géographique, de l’abordabilité, de la préparation clinique, de l’accompagnement, du fardeau familial et du temps. Les retards ne sont pas seulement le signe de l’inefficacité du système, ils représentent des occasions manquées et des années de vie perdues. Le cheminement des thérapies de pointe doit tenir compte de l’ensemble du processus nécessaire pour offrir ces traitements de manière sécuritaire, équitable et durable.
3. Les thérapies destinées à de petites populations remettent en question le système actuel
L’atelier a permis d’examiner le système canadien actuel à la lumière de trois études de cas canadiennes :
- Une thérapie génique en cours de mise au point à Ottawa pour traiter une maladie pulmonaire néonatale ultra-rare et mortelle;
- Un substitut cutané issu de l’ingénierie tissulaire, adapté au patient, mis au point à Laval pour traiter les brûlures graves;
- Une thérapie par oligonucléotides antisens (ASO) mise au point par un organisme sans but lucratif pour traiter un trouble neurodéveloppemental pédiatrique rare et qui fait actuellement l’objet d’un essai clinique sur sujet unique au Hospital for Sick Children, à Toronto.
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Bien que ces thérapies diffèrent les unes des autres, elles ont mis en évidence un défi commun : les médicaments régénérateurs destinés à de petites populations ne s’inscrivent souvent pas dans le cheminement habituel, qui comprend la découverte universitaire, le financement commercial, les essais cliniques à grande échelle, l’autorisation de mise en marché, l’évaluation des technologies de la santé, la négociation du prix, le remboursement par le gouvernement provincial et la prestation clinique courante.
Certaines thérapies sont hautement spécialisées, adaptées au patient, associées à un hôpital, mises au point en milieu universitaire ou destinées à un très petit nombre de patients, et peuvent ne pas suivre le parcours conventionnel vers la commercialisation, même lorsque les besoins des patients sont importants.
4. Le Canada doit utiliser les outils existants et mettre en place les mesures de soutien qui manquent
L’une des questions centrales abordées à l’atelier a été la nécessité de prioriser un cheminement permettant la fabrication au Canada des thérapies innovantes mises au point au Canada. Cela permettrait aux innovations canadiennes hautement prioritaires d’avoir accès plus tôt à des conseils et à un soutien coordonnés, notamment en matière d’orientation réglementaire, d’expertise en fabrication, de financement de la recherche translationnelle, de soutien aux essais cliniques, d’examen simplifié de l’éthique de la recherche, de planification de l’évaluation des technologies de la santé, d’aide à la commercialisation et de planification de l’adoption précoce.
Les participants ont également pu entendre un groupe d’experts internationaux de la réglementation faire état des progrès réalisés dans d’autres pays, notamment sous la forme de cheminements réglementaires mieux coordonnés, d’une collaboration plus précoce avec les innovateurs, d’approches souples en matière de données probantes et de modèles permettant de mieux relier la réglementation, l’évaluation, le remboursement et l’adoption. Le Canada peut s’inspirer de ces avancées tout en les adaptant à son système de santé financé par l’État et à sa répartition des compétences entre le fédéral et le provincial.
Les participants ont désigné le cheminement des « produits thérapeutiques innovants » (PTI) comme un outil essentiel à court terme pour les thérapies cellulaires et géniques qui ne s’inscrivent pas clairement dans les cadres actuels des médicaments ou des dispositifs médicaux. Toutefois, ce cheminement n’a pas encore été mis concrètement en application de façon à créer un précédent pour ces thérapies.
Le Canada devrait également réexaminer les politiques antérieures sur les maladies rares ainsi que l’actuelle Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares, afin de favoriser l’instauration d’une désignation officielle de « médicament orphelin » ou de « maladie ultra-rare » pour les traitements innovants destinés à de petites populations de patients.
5. Les innovateurs ont besoin d’accompagnement, d’une réduction des risques et de soutien à la fabrication
Les innovateurs universitaires et les entreprises canadiennes de biotechnologie en phase de démarrage doivent souvent composer avec la stratégie réglementaire, les exigences de fabrication, les attentes en matière de données probantes, la propriété intellectuelle, la commercialisation, l’évaluation des technologies de la santé, les attentes des payeurs et l’adoption clinique, sans pouvoir compter sur l’infrastructure d’un grand promoteur industriel.
Les participants ont souligné la nécessité de mettre en place un service de conciergerie ou d’accompagnement sans but lucratif afin d’aider les innovateurs à poser les bonnes questions dès le début, à entrer en contact avec les experts appropriés et à concevoir leurs projets en gardant à l’esprit l’objectif final. Ce soutien devrait compléter, et non remplacer, le processus décisionnel de Santé Canada, de l’Agence des médicaments du Canada (AMC) et de l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) ou des payeurs.
La fabrication a également été désignée comme un obstacle récurrent. Le Canada a investi dans les infrastructures de biofabrication, mais les installations et l’équipement seuls ne suffiront pas à bâtir une capacité nationale. Les thérapies de pointe exigent une planification précoce de la fabrication, des systèmes de qualité, la mise en place de bonnes pratiques de fabrication, un transfert de technologie, une main-d’œuvre spécialisée et la production de lots destinés aux essais cliniques.
Dans le cas des traitements rares, ultra-rares et adaptés au patient, la demande peut être imprévisible. Le Canada a besoin de mesures de stabilisation et de réduction des risques liés aux capacités de production, afin que des installations spécialisées, du personnel et des systèmes de qualité soient accessibles lorsque les patients en ont besoin.
6. Les données probantes et les modèles d’accès doivent être adaptés aux petites populations
Les attentes concernant les données probantes doivent rester rigoureuses, mais elles doivent également être raisonnables. Les essais cliniques traditionnels à grande échelle peuvent se révéler irréalisables ou inabordables pour les thérapies destinées à des maladies ultra-rares, à de petites populations ou à des cas individuels.
Le Canada a besoin de cadres de données probantes proportionnés, qui exploitent convenablement les données sur l’évolution naturelle de la maladie, les registres, les données d’histoire naturelle des maladies, les mesures de résultats courantes, les résultats déclarés par les patients et les soignants, le suivi à long terme de l’innocuité et la réévaluation au fil du temps.
Cela dit, le simple fait qu’un médicament est approuvé ne garantit pas qu’on y aura accès. Le Canada a aussi besoin de modèles nationaux d’adoption, de remboursement, de gérance et de financement de l’ensemble du parcours de soins, qui tiennent compte des diagnostics, de l’administration, de l’état de préparation des hôpitaux, de la surveillance, de l’éloignement, de l’infrastructure de données, du suivi à long terme et de l’accès interprovincial. Ces modèles permettront de ne pas se retrouver avec des thérapies approuvées mais non financées, financées mais indisponibles ou accessibles uniquement au moyen de solutions de contournement ponctuelles.
Les prochaines étapes
L’atelier a clairement montré que le Canada disposait du savoir scientifique, des spécialistes et des infrastructures nécessaires pour jouer un rôle de premier plan en médecine régénératrice, mais qu’un cheminement mieux coordonné s’imposait pour transformer ces atouts en accès pour les patients, en préparation du système de santé et en retombées économiques.
Le rapport complet sur l’atelier, qui devrait paraître plus tard cette année, présentera une synthèse détaillée des discussions et mettra en lumière des pistes d’action concrètes. Parmi les premiers sujets abordés, on retrouve la nécessité de mieux harmoniser les processus relatifs à la réglementation, aux données probantes, à la fabrication, au remboursement et à l’adoption, d’offrir un soutien plus précoce aux innovateurs, de renforcer l’état de préparation de la production et d’élaborer des modèles d’accès qui tiennent compte de la réalité des petites populations de patients.
Le Canada a contribué à l’essor de la médecine régénératrice, il lui faut désormais mettre en place les outils nécessaires pour offrir cette médecine.
