Le Canada est depuis longtemps un chef de file mondial en médecine régénérative. Avec la découverte des cellules souches suivi de décennies d’investissements soutenus par l’intermédiaire d’organismes comme le Réseau des cellules souches (RCS), notre pays s’est bâti une solide assise dans les thérapies cellulaires et géniques.

Mais comme l’ont clairement montré les discussions lors du Symposium CDA-AMC 2026, le leadership scientifique ne se traduit pas automatiquement par un leadership en matière d’accès des patients ou d’impact économique.

Au cours de deux tables rondes — l’une lançant la liste de veille 2026 sur la médecine régénérative et l’autre axée sur l’accélération de l’adoption des thérapies cellulaires et géniques — un message cohérent s’est dégagé. Le Canada se trouve à un tournant décisif. Les opportunités sont énormes, mais le risque de prendre du retard l’est tout autant.

Un moment décisif pour la médecine

La liste de veille 2026 a mis en avant la médecine régénérative comme un domaine appelé à redéfinir les soins de santé. Ces thérapies, qui vont des thérapies cellulaires et géniques aux tissus bio-conçus, ont le potentiel d’aller au-delà de la gestion des symptômes pour restaurer des fonctions, voire guérir des maladies.

Pour les patients, cela représente un changement profond. Des affections qui nécessitaient autrefois un traitement à vie pourraient être traitées par une seule intervention.

Pourtant, bien que la science progresse rapidement, les systèmes chargés d’évaluer, de financer et de fournir ces thérapies peinent à suivre le rythme.

Le retard entre la découverte et l’accès

L’un des défis les plus évidents abordés est le retard persistant entre l’innovation et la mise en œuvre. Au Canada, les patients attendent souvent trois à cinq ans de plus que ceux d’autres pays pour avoir accès aux thérapies régénératives.

Ce retard n’est pas dû à un manque de capacités scientifiques. Il reflète plutôt des obstacles systémiques tout au long du parcours de l’innovation, du développement précoce jusqu’à l’adoption clinique.

Les panélistes ont discuté de la « vallée de la mort » entre la découverte et la commercialisation, où des thérapies prometteuses sont bloquées en raison d’un financement limité de la recherche translationnelle, d’une coordination fragmentée et d’un manque d’alignement au sein de l’écosystème.

Ce défi est particulièrement pertinent pour la communauté du RCS. Le Canada continue de produire des découvertes de pointe, mais trop souvent, ces innovations sont développées ou commercialisées ailleurs.

Pourquoi cela est-il important pour la communauté du RCS

De nombreuses thérapies soutenues par le RCS approchent désormais du stade où les obstacles systémiques deviennent critiques.

Au Québec, des chercheurs ont mis au point le substitut cutané auto-assemblé (SASS), une greffe issue de l’ingénierie tissulaire conçue pour remplacer de façon permanente la peau chez les grands brûlés. À Ottawa, des équipes font progresser une thérapie génique ciblant les poumons pour les prématurés atteints d’une maladie pulmonaire grave. Ces thérapies se rapprochent de l’utilisation clinique et dépendront de voies réglementaires coordonnées, de capacités de fabrication et de la préparation du système pour atteindre les patients.

En même temps, il existe des exemples évidents de ce qui se passe lorsque ces systèmes ne sont pas en place.

Une plateforme de multiplication de cellules souches mise au point au Canada, l’UM171, est déjà accessible à des patients à l’étranger. Cette thérapie, commercialisée sous le nom de Zemcelpro, a reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle dans l’Union européenne pour les patients atteints de cancers du sang qui ne disposent pas d’un donneur compatible. Bien qu’elle ait été découverte et développée au Canada, son utilisation n’y est pas encore approuvée.

De même, les entreprises canadiennes se tournent de plus en plus vers d’autres juridictions pour faire avancer leurs essais cliniques. Satellos Bioscience, qui développe une thérapie régénérative pour la dystrophie musculaire de Duchenne, a lancé ses premières études cliniques par le biais du système réglementaire australien, et prévoit de mener d’autres essais à l’échelle mondiale.

Cette approche reflète une réalité plus large : les entreprises se tournent souvent vers les pays où les procédures sont plus rapides, plus prévisibles et mieux adaptées à leurs calendriers de développement.
Ensemble, ces exemples illustrent un point crucial. Le RCS soutient depuis longtemps la recherche tout au long du continuum translationnel, y compris les essais cliniques. Ce qui change aujourd’hui, c’est l’ampleur, la maturité et l’urgence des thérapies qui progressent dans le pipeline de médecine régénérative du Canada. Beaucoup atteignent le stade où ce sont les performances du système, et non le potentiel scientifique, qui détermineront leur succès. Sans changements dans la manière dont les thérapies sont évaluées, financées, fabriquées et adoptées, le Canada risque de continuer à exporter ses avancées pour les réimporter plus tard à un coût plus élevé.

Des systèmes conçus pour une autre époque

Une tension centrale réside dans le fait que les structures actuelles du système de santé ont été conçues pour les produits pharmaceutiques traditionnels, et non pour des thérapies personnalisées, à faible volume et à fort impact.

L’évaluation des technologies de la santé (ETS), les voies réglementaires et les modèles de remboursement sont encore largement orientés vers des approches basées sur la population entière. Cela pose des défis lors de l’évaluation de thérapies conçues pour de petites populations de patients, voire pour des patients individuels.

Parallèlement, la complexité de la mise en œuvre de ces thérapies, notamment la biofabrication, les chaînes d’approvisionnement et les infrastructures cliniques spécialisées, impose de nouvelles exigences au système de santé.

Comme l’a fait remarquer l’un des intervenants, le problème n’est pas que les systèmes existants ne fonctionnent pas. C’est qu’ils ne fonctionnent pas assez bien pour ce qui nous attend.

La nécessité d’un alignement plus précoce

Un thème récurrent au cours des deux séances a été l’importance d’un alignement plus précoce et plus approfondi des systèmes.

Bien que des progrès aient été réalisés dans la coordination des processus réglementaires, d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et de remboursement, ces efforts ont tendance à intervenir tardivement dans le cycle de développement. À ce stade, les décisions clés concernant la conception du produit, la production de données probantes et la commercialisation ont généralement déjà été prises.

Pour accélérer l’adoption, l’alignement doit commencer bien plus tôt. Les développeurs doivent collaborer avec les autorités de réglementation, les organismes d’évaluation des technologies de la santé et les bailleurs de fonds dès le début afin de garantir que :

• La production de données probantes soit en adéquation avec les besoins décisionnels;
• Les propositions de valeur soient clairement formulées;
• Les dossiers d’investissement soient crédibles.

Sans cette coordination préalable, même les thérapies scientifiquement prometteuses se heurtent à des obstacles importants en aval.

La concurrence dans un contexte mondial

L’urgence de ces défis est amplifiée par un environnement mondial en constante et rapide évolution.

D’autres pays agissent de manière proactive pour attirer les investissements, simplifier les procédures réglementaires et développer les capacités de production biotechnologique. Des pays comme les États-Unis, le Japon et la Chine harmonisent leurs politiques, leurs financements et leurs stratégies industrielles afin de positionner la médecine régénérative comme un moteur de la santé et de la croissance économique.

Le Canada, en revanche, risque de perdre du terrain. Le problème ne réside pas dans la faiblesse de la science, mais dans la fragmentation du système et une compétitivité limitée.

Les enjeux sont considérables. Le marché mondial de la médecine régénérative devrait passer d’environ 50 milliards de dollars aujourd’hui à 150 milliards de dollars au cours de la prochaine décennie. Pour capter ne serait-ce qu’une fraction de cette croissance, il faudra un système qui soutienne à la fois l’innovation et l’adoption.

Bâtir un système prêt pour l’avenir

À quoi ressemblerait un système prêt pour l’avenir?

Les des deux tables rondes ont permis de dégager les priorités suivantes :

• Renforcer le financement de la recherche translationnelle, en particulier pour la biofabrication et la préparation aux essais cliniques;
• Moderniser les cadres réglementaires et d’évaluation des technologies de la santé (ETS) afin de mieux s’adapter aux thérapies personnalisées;
• Investir dans les capacités du système de santé, notamment dans les centres de traitement spécialisés et la formation du personnel;
• Renforcer la coordination au sein de l’écosystème, des chercheurs et cliniciens aux régulateurs et payeurs;
• Explorer de nouveaux modèles de financement et de remboursement, y compris des approches basées sur les résultats.

Il est tout aussi de changer de mentalité. Il ne s’agit pas seulement de résoudre les goulots d’étranglement. Il s’agit de concevoir des parcours adaptés à une nouvelle ère de la médecine.

Pour la communauté du RCS, ces priorités ne sont pas abstraites. Elles déterminent directement si les découvertes canadiennes peuvent parvenir aux patients canadiens.

Un appel à l’action

Le Canada dispose de la science, des talents et des infrastructures nécessaires pour être à la fine pointe de la médecine régénérative.

Ce qu’il faut maintenant, c’est de la cohérence, de l’ambition et de l’action.

Les thérapies issues de la recherche soutenue par le RCS se rapprochent de la pratique clinique. Pour garantir leur succès, il faudra des systèmes prêts à les accueillir.

La science est prête. La question est de savoir si le Canada est prêt à tenir sa promesse.