Le nouveau goulot d’étranglement : les systèmes, pas la science

Les obstacles sont bien connus et de plus en plus les mêmes d’un pays à l’autre. La fabrication demeure une contrainte majeure. Les thérapies de médecine régénératrice reposent la plupart du temps sur des cellules vivantes ou des matériaux biologiques complexes, ce qui les rend intrinsèquement difficiles à standardiser, à produire à grande échelle et à mettre en œuvre de manière économique.

Mais le plus grand défi est d’ordre structurel. Les systèmes de réglementation, d’évaluation des technologies de santé et de remboursement, conçus pour les générations précédentes de médicaments, peinent à s’adapter aux nouvelles thérapies personnalisées, complexes et potentiellement curatives. Les processus demeurent fragmentés, séquentiels et limités par le manque de ressources.

Cela se traduit par un allongement des délais. Dans un environnement mondial très concurrentiel, ces délais déterminent souvent où les thérapies seront lancées, où les investissements se feront et, en fin de compte, quels patients auront accès en premier aux nouvelles thérapies. Comme le reconnaissent de plus en plus les responsables des systèmes, les entreprises se demandent déjà s’il est pertinent de lancer leurs produits là où les processus sont plus lents, moins prévisibles ou mal harmonisés.

Dans ce contexte, l’accès n’est pas seulement lié aux besoins de santé. C’est une question de concurrence.

Un problème de coordination mondiale

Ce qui rend ce défi encore plus aigu, c’est qu’il n’est propre à aucun pays en particulier. Partout dans le monde, on s’emploie à lever ces obstacles, mais souvent de manière isolée.

Les organismes de réglementation sont en train d’adapter leurs cadres réglementaires. Plusieurs systèmes de santé font en ce moment l’essai de nouveaux modèles de remboursement. Les développeurs repensent leurs stratégies de fabrication. Pourtant, sans une coordination ciblée, ces efforts entraînent des doublons, des inefficacités et des parcours incohérents pour des traitements qui, par nature, pourraient avoir une portée mondiale.

Cette fragmentation freine les progrès. La question n’est plus de savoir si les systèmes peuvent évoluer, mais s’ils peuvent le faire de manière coordonnée et à la vitesse voulue. Il y a cependant des signes encourageants. Les systèmes de santé commencent à passer d’un processus décisionnel séquentiel à des approches plus parallèles et coordonnées, démontrant ainsi que rapidité et rigueur peuvent coexister. Mais ces changements restent inégaux et insuffisants par rapport à la cadence à laquelle les percées scientifiques sont générées.

Recadrer le problème : de la découverte à la mise en œuvre

Pour que la médecine régénératrice tienne ses promesses, il faut élargir le champ d’action de nos efforts au-delà de la découverte et du développement pour inclure l’ensemble du parcours menant à l’accès des patients.

Cela nécessitera trois changements interdépendants :

Une meilleure harmonisation des systèmes.
Une coordination renforcée entre les différents organismes de réglementation, organismes d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et payeurs, ainsi que des approches plus cohérentes en matière de production et d’évaluation des données probantes. L’objectif n’est pas l’harmonisation pour elle-même, mais la réduction des frictions évitables.

Des parcours plus rapides et mieux intégrés.
Il s’agit de sortir du modèle des processus cloisonnés et linéaires pour évoluer vers des modèles parallèles et coordonnés qui correspondent à la manière dont les thérapies sont réellement développées et dont elles doivent être mises en œuvre.

Une attention particulière à l’adoption.
Il s’agit de faire en sorte que les traitements soient non seulement efficaces sur le plan clinique, mais aussi qu’ils puissent être fabriqués, qu’ils soient abordables et qu’ils puissent être mis en œuvre au sein des systèmes de santé que nous avons, y compris en dehors des grands centres urbains ou des pays développés.

Pris dans leur ensemble, ces changements représenteraient un virage fondamental : en médecine régénératrice, la réussite ne se résume pas à une avancée en laboratoire; il faut aussi que les thérapies parviennent aux patients.

De la réflexion à l’action : un effort collectif

Une fois la nécessité de cette évolution reconnue, il faudra non seulement par la suite faire évoluer les politiques, mais aussi coordonner de manière délibérée les différents éléments de l’écosystème pour que nous puissions assister à des progrès tangibles.
Le Réseau des cellules souches (RCS), en tant qu’organisme national fédérateur pour les secteurs de la recherche, de l’industrie et des systèmes de santé, rassemble régulièrement des acteurs clés de l’ensemble du paysage de l’innovation – notamment les organismes de réglementation et d’évaluation des technologies de la santé, les payeurs, les cliniciens, l’industrie et les patients – dans le cadre d’ateliers conçus pour relever directement ces défis.

L’objectif est clair : identifier les obstacles et s’orienter vers des solutions communes et concrètes.

Ce type de rassemblement témoigne d’une évolution importante dans ce domaine. Les obstacles à l’accès ne sont plus la responsabilité d’un seul maillon du système et ne peuvent être résolus de manière isolée. Les progrès dépendront d’un effort concerté, d’une responsabilité partagée et d’une volonté d’aller de l’avant ensemble.

Pour le Canada, cela représente une occasion non seulement de renforcer son propre système, mais aussi de démontrer comment des approches coordonnées, à l’échelle du système, peuvent accélérer l’accès tout en soutenant l’innovation.

Le Canada : une étude de cas à la fois sur les risques et les possibilités

Le Canada illustre à la fois les possibilités de progrès et les conséquences d’une possible inaction.

Fort d’une communauté scientifique de renommée mondiale et d’investissements publics soutenus, le Canada est bien placé pour jouer un rôle de premier plan dans le secteur de la médecine régénératrice. Pourtant, à l’instar de nombreux pays, il peine à traduire ce leadership en un accès rapide et en retombées économiques sur son territoire : trop souvent, des thérapies issues de la recherche canadienne sont développées et commercialisées ailleurs, et les patients canadiens doivent attendre plus que d’autres avant d’y avoir accès. Cela reflète un problème structurel plus large : des systèmes qui ne sont pas suffisamment harmonisés pour soutenir l’ensemble du parcours allant de la découverte à la mise en œuvre des thérapies.

L’une des approches que le RCS souhaite promouvoir est l’établissement d’une désignation « Fabriqué au Canada » et d’un parcours prioritaire pour les thérapies de pointe. Ce parcours permettrait d’intégrer l’examen réglementaire, l’évaluation des technologies de la santé et le remboursement au sein d’un processus plus coordonné et prévisible. En permettant une implication plus précoce de l’ensemble de ces fonctions et en favorisant un examen prioritaire, il accélérerait l’accès des patients tout en renforçant les conditions propices à l’investissement et au développement clinique.

Bien que limitée au Canada, cette approche part d’un principe plus large : les systèmes doivent évoluer pour soutenir à la fois les résultats de santé et l’innovation, afin que les thérapies parviennent efficacement aux patients tout en respectant des normes rigoureuses de sécurité et de démonstration scientifique.

La pièce manquante : les talents nécessaires à l’application de la recherche

Même avec une meilleure coordination, un autre obstacle subsiste : les compétences.

Les effectifs nécessaires pour mettre en œuvre la médecine régénératrice vont bien au-delà du cercle de la recherche fondamentale. Ils englobent les compétences en réglementation, en bioproduction, en développement clinique et en mise en œuvre au sein des systèmes de santé, et ces capacités restent insuffisantes à l’échelle mondiale.

Conscients de cette lacune, le RCS et l’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) ont lancé une initiative commune de développement des ressources humaines à l’échelle mondiale. Ils ont notamment mis sur pied un groupe de travail international chargé d’identifier les déficits de compétences, de comprendre l’évolution des parcours professionnels et de promouvoir des stratégies visant à mieux préparer la prochaine génération de talents dans ce domaine. À mesure que les thérapies gagnent en complexité, le besoin de professionnels capables d’intervenir dans l’ensemble de ces domaines devient de plus en plus urgent. Il sera essentiel de combler cette lacune pour faire en sorte que les améliorations apportées au système se traduisent par des impacts concrets.

Un appel à un progrès coordonné

La médecine régénératrice évolue plus rapidement que les systèmes érigés pour l’évaluer, la financer, la produire et la mettre en œuvre. La prochaine étape de ce progrès ne dépendra pas uniquement de l’aspect scientifique. Elle dépendra de la capacité des organismes de réglementation et d’évaluation des technologies de santé, des payeurs, des fabricants, des cliniciens, des développeurs, des patients et des bailleurs de fonds à travailler de manière plus coordonnée tout au long du parcours menant à l’accès à ces traitements.

L’objectif n’est pas une uniformité. Mais il faudra une meilleure harmonisation, une implication plus précoce, davantage de prises de décision en parallèle et un investissement soutenu dans les talents nécessaires pour traduire les thérapies complexes en soins concrets.

Aucun organisme, aucun secteur ni aucun pays ne pourra résoudre ce problème à lui seul. Mais une action coordonnée permettra d’éviter les retards évitables et de renforcer les écosystèmes d’innovation, et fera en sorte que la médecine régénératrice parvienne aux patients de manière plus efficace, plus équitable et à grande échelle.

En médecine régénératrice, nous sommes plus près que jamais du jour où nous aurons des thérapies qui transformeront notre façon de traiter les maladies. Mais pour que ces thérapies parviennent aux patients qui en ont besoin, nous devons mettre en place les systèmes nécessaires à leur mise en œuvre.