Au congrès 2006 de l’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) à Toronto, le Dr Shinya Yamanaka avait présenté pour la première fois ses travaux révolutionnaires sur les cellules souches pluripotentes induites (CSPi)1. Par un juste retour des choses, c’est lui qui, 20 ans plus tard, a donné le coup d’envoi de l’ISSCR 2026, qui s’est tenu encore une fois en sol canadien, à Montréal.
Le congrès annuel de l’ISSCR rassemble des scientifiques, des cliniciens et des professionnels de l’industrie spécialistes des cellules souches et de la médecine régénératrice afin de présenter les toutes dernières avancées dans ce domaine. Cette année, il a donné lieu à près de 200 exposés et à plus de 400 présentations par affiches répartis sur quatre jours, dans le cadre de séances bien différentes de celles de 2006.
Des découvertes sur les cellules souches aux thérapies
La présentation du Dr Yamanaka sur l’évolution de la recherche sur les cellules souches ces 20 dernières années a bien mis en évidence l’évolution de ce domaine, depuis les découvertes scientifiques fondamentales jusqu’aux applications translationnelles et cliniques. Pendant des années, les chercheurs ont vanté les promesses des cellules souches, sans que cela ne donne lieu à beaucoup d’utilisations cliniques, en raison d’une lacune de connaissances fondamentale entre la science de la découverte et la fabrication clinique. Aujourd’hui, cette lacune est en train d’être comblée, et avec l’autorisation de mise en marché conditionnelle de deux thérapies reposant sur les CSPi au Japon2,3, les thérapies à base de cellules souches n’ont jamais été aussi près de devenir une réalité clinique.
L’un des principaux enseignements tirés du congrès de l’ISSCR 2026 est l’importance cruciale d’un partenariat entre le milieu universitaire et l’industrie afin d’intégrer les facteurs liés à la fabrication clinique dès les premières étapes de la mise au point d’un produit. Cette année, la production à grande échelle, les CSPi prêtes à l’emploi et la conformité réglementaire ont occupé le devant de la scène, au cours de séances phares et de tables rondes réunissant des conférenciers provenant de géants internationaux du secteur, tels que Century Therapeutics et Novo Nordisk, ainsi que de poids lourds de l’industrie canadienne, comme Morphocell et le Centre pour la commercialisation de la médecine régénératrice. Ces discussions ont été stimulantes, car elles ont permis d’en savoir plus sur les dernières avancées découlant des essais cliniques sur l’utilisation des cellules souches dans le traitement de la maladie de Parkinson, des accidents vasculaires cérébraux, de l’épilepsie, de la maladie de Huntington, de l’atrophie géographique de la rétine, de la rétinite pigmentaire et du cancer, quand on sait à quel point ces thérapies, entre autres, sont près d’être offertes aux patients.
La science des cellules souches entre dans une nouvelle ère
Outre les avancées techniques réalisées en fabrication, le congrès de l’ISSCR 2026 a confirmé que la science des cellules souches était entrée dans une nouvelle ère, comme en témoignent les nombreux exposés consacrés à l’intelligence artificielle, à la bioingénierie et aux modèles non animaux (MNA) dérivés de cellules humaines.
En posant la question « Et si on pouvait virtualiser la biologie? », Aviv Regev, Ph D., de Genentech, a invité l’auditoire à imaginer un monde dans lequel nous disposerions non seulement de modèles virtuels in vitro ou d’organes virtuels, mais aussi de modèles complexes de patients virtuels. L’utilisation de vastes ensembles de données en transcriptomique, en protéomique et en imagerie accélère considérablement la découverte de médicaments et notre compréhension du développement humain, et les conférenciers de l’ISSCR 2026 ont prouvé que cet avenir envisagé était probablement à nos portes.
L’ingénierie cellulaire est au cœur de cette nouvelle génération de thérapies issues des cellules souches. Certains exposés ont montré à quel point ce domaine était avancé dans le développement de tels outils et leur potentiel d’impact clinique. C’était, par exemple, le cas de la présentation de Serena Francesa Generoso, Ph. D., de l’Université de New York, sur la réécriture du génome à l’échelle de la kilobase4 ou de l’exposé de Kate Galloway, Ph. D., du Massachusetts Institute of Technology (MIT), qui a présenté un outil d’intégration non génomique de sélection de CSPi modifiées5. En dehors de l’ingénierie génomique, Sara Szadocka, Ph. D., de l’École de médecine de Hanovre, a fait état de travaux qui ont abouti à un tube myocardique fonctionnel tiré de CSPi humaines mesurant plus de 4 cm de long, ce qui révèle que le remplacement tissulaire est désormais à notre portée.
Les MNA jouent un rôle essentiel dans la compréhension de la biologie humaine et présentent un immense potentiel pour la conception de médicaments. Les organoïdes cérébraux ont été l’un des modèles mis en avant lors de l’ISSCR 2026, comme dans les travaux de Madeline Lancaster, Ph. D., du Medical Research Council, qui comparent les cellules souches neurales présentes dans les organoïdes humains et celles des organoïdes de primates non humains, et établissaient un lien avec les différences de taille du cerveau. Mais la science de la découverte n’a pas été la seule application des MNA mise en relief : les travaux présentés par Kim Homan, Ph. D., de Genentech, ont montré l’utilité d’un modèle de sphéroïdes neuronaux dérivés de cellules souches pour les essais d’innocuité des nouveaux médicaments.
La main-d’œuvre est-elle prête?
La main-d’œuvre du secteur des cellules souches et de la médecine régénératrice est-elle prête et suffisamment formée pour faire face à cette nouvelle réalité translationnelle? L’ISSCR et le Réseau de cellules souches (RCS) ont uni leurs forces pour évaluer les besoins en formation dans ce domaine et formuler des recommandations à l’intention des sociétés, des établissements, des gouvernements et des particuliers visant à préparer les stagiaires et les travailleurs en poste à ces nouveaux défis. L’engagement des deux organismes à comprendre les besoins en main-d’œuvre s’est matérialisé par une séance consacrée aux commentaires et un sondage en ligne complet (accessible jusqu’au 31 juillet 2026). Les membres du groupe de travail ont hâte d’intégrer les commentaires reçus à leur collecte de données afin de produire un rapport qui devrait paraître en 2027. Ils présenteront également les résultats de leur travail aux réunions Till & McCulloch du RCS, qui se tiendront du 9 au 11 novembre 2026.
Ces 20 dernières années, le domaine de la recherche sur les cellules souches a évolué pour passer des découvertes prometteuses à une application clinique. Cette transformation fondamentale est non seulement passionnante pour les chercheurs et les patients, mais elle représente également un véritable défi pour la main-d’œuvre de demain, qui devra être prête à intégrer à sa formation de nombreux outils qui émergent à un rythme soutenu et à maîtriser les voies menant à la transposition clinique.
Références
- Takahashi, K., et S. Yamanaka (2006). « Induction of pluripotent stem cells from mouse embryonic and adult fibroblast cultures by defined factors », Cell, vol. 126, no4, p. 663-676. DOI : 10.1016/j.cell.2006.07.024.
- Sawamoto et coll. (2025). « Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease », Nature, vol. 641, p. 971-977. DOI : 10.1038/s41586-025-08700-0.
- « World’s first two iPSC therapies in Japan », nature biotechnology, vol. 44, p. 498. DOI : 10.1038/s41587-026-03105-4.
- Generoso et coll. (2025). « Genomic REWRITE of Immune Interfaces Reveals Heritable Epigenetic Memory in Human Stem Cells », BioRxiv. DOI : 10.1101/2025.09.16.676382.
- Wang et coll. (2026). « Programmable nanobody circuits for cell selection », BioRxiv. DOI : 10.64898/2026.02.22.707289.
