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Préparation des essais cliniques sur les maladies rares : les leçons de la collaboration mondiale en matière de réglementation

Préparation des essais cliniques sur les maladies rares : les leçons de la collaboration mondiale en matière de réglementation

Préparation des essais cliniques sur les maladies rares : les leçons de la collaboration mondiale en matière de réglementation

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« Pour la communauté de la médecine régénératrice, en particulier pour celles et ceux qui travaillent sur les maladies rares, ces enseignements sont très importants. Ils nous rappellent que la planification stratégique est aussi essentielle que la découverte scientifique. Le succès d’une thérapie ne dépend pas seulement de la science, mais aussi de la capacité à comprendre les systèmes réglementaires qui garantissent la sécurité, la cohérence et l’accès des patients ».

– Patrick Bedford

Patrick Bedford, vice-président, Affaires réglementaires, chez Morphocell Technologies, et modérateur du Symposium canadien sur les maladies rares 2025

Ces webinaires ont été enregistrés

Les deux symposiums sur les maladies rares du RCS sont accessibles en ligne :

Février 2026

Réflexions de Patrick Bedford, vice-président, Affaires réglementaires, chez Morphocell Technologies, et modérateur du Symposium canadien sur les maladies rares 2025

L’approche de la Journée internationale des maladies rares constitue le moment idéal pour réfléchir aux progrès réalisés par la recherche dans ce domaine. Les thérapies cellulaires et géniques avancées offrent des traitements prometteurs, mais pour que les patients puissent en bénéficier, il est crucial de comprendre l’environnement réglementaire mondial. Je comprends mieux à quel point il est important d’évoluer efficacement dans les cadres réglementaires mondiaux, après ma récente hospitalisation pour la maladie génétique rare dont je suis atteint, et pour laquelle il n’existe pas de solution, hormis être prudent dans son activité physique. Je suis donc particulièrement motivé à marquer la Journée internationale des maladies rares, à mettre en lumière certains des commentaires des intervenants en matière réglementaire du Symposium canadien sur les maladies rares et à plaider pour que les chercheurs comprennent mieux en quoi les étapes réglementaires jalonnent le cheminement vers une application clinique réussie.

Le Réseau de cellules souches (RCS) et le Conseil national de recherches Canada (CNRC) se sont engagés à soutenir la recherche sur les maladies rares. Dans le cadre des initiatives en la matière, j’ai eu le privilège d’animer leur dernier symposium sur les maladies rares, Preparing for Clinical Trials in Rare Disease : Global Regulatory Insights (Préparation aux essais cliniques sur les maladies rares : renseignements sur la réglementation mondiale), maintenant accessible en ligne. Ce webinaire tirait parti de la séance de février 2024, qui est également consultable en ligne. Ces deux symposiums prodiguent des conseils pratiques aux chercheurs qui travaillent à la mise au point de thérapies cellulaires et géniques et soulignent l’importance d’engager la discussion avec les organismes réglementaires à l’échelle mondiale.

Ces chercheurs ont besoin de plus qu’une simple connaissance de base de l’écosystème réglementaire. Aucun traitement ne peut être administré aux patients sans un examen approfondi de la part des organismes de réglementation. Le webinaire du RCS et du CNRC a fourni des indications sur la façon dont les chercheurs devraient aborder cet écosystème (pour commencer à le comprendre) dès les premières étapes du développement d’un produit. L’organisation de symposiums comme ceux-ci témoigne de la volonté constante du RCS et du CNRC d’aider la communauté de la recherche à faire avancer les traitements et les remèdes.

Lors du symposium d’octobre 2025, j’ai animé une table ronde réunissant des experts en réglementation de Santé Canada, de la Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) du Japon et de l’Agence européenne des médicaments (EMA), ainsi qu’un consultant en réglementation, qui soutient les entreprises mettant au point des médicaments biotechnologiques contre les maladies rares. Au cours du webinaire, il est devenu évident que les organismes de réglementation sont d’accord. Cela signifie que les activités translationnelles canadiennes s’intègrent parfaitement dans les plans de développement mondiaux (notamment européens et japonais) et que les activités translationnelles mondiales sont parfaitement adaptées aux demandes d’autorisation canadiennes.

Préparer le terrain : l’importance du point de vue mondial

Dans l’écosystème canadien en pleine expansion des thérapies cellulaires et géniques, les discussions se focalisent souvent autour de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis (probablement parce qu’on croit, parfois à tort, que les investisseurs ne se soucient que du plus grand marché au monde). Mais comme je l’ai rappelé dès le début aux participants, il existe d’autres organismes réglementaires qui méritent d’être étudiés. Chaque pays propose des cheminements et des programmes uniques, qui peuvent accélérer l’accès des patients atteints de maladies rares, et de nombreux pays disposent d’organismes de réglementation compétents et expérimentés (dont certains contribuent aux normes réglementaires mondiales, telles que celles du Conseil international d’harmonisation auxquelles adhère la FDA). Il est tout à fait possible d’atteindre PLUS RAPIDEMENT les marchés commerciaux cibles en commençant par des pays comme le Canada.

Comme je l’ai dit au public : « Nous aurons réussi aujourd’hui si vous partez en pensant à une stratégie réglementaire mondiale plus nuancée, qui dépasse la taille du marché cible pour inclure des pays susceptibles d’accélérer l’accès des patients à vos produits ». Le groupe de discussion qui a suivi a vigoureusement appuyé ce message.

Santé Canada : souplesse et rigueur scientifique

Omar Tounekti, Ph. D., de Santé Canada, a commencé par donner un excellent aperçu de la façon dont les essais de thérapies cellulaires et géniques (comme tous les autres nouveaux médicaments biologiques) sont examinés au Canada, avant de traiter des produits ciblant les populations atteintes de maladies rares. Bien qu’il n’existe pas au Canada de désignation officielle de ce que sont les médicaments orphelins, les cadres actuels offrent une grande souplesse pour prendre en compte les populations de patients de taille réduite.

Santé Canada examine les demandes d’essais cliniques dans les 30 jours et offre la possibilité de justifier des lots ou des données de stabilité limitées, s’il y a lieu. Pourtant, comme nous l’a rappelé M. Tounekti, « la sécurité et la qualité ne sont jamais mises en péril ». Il nous a également expliqué l’importance d’une documentation détaillée sur la fabrication – des stratégies de contrôle jusqu’aux certificats d’origine – et a souligné que le manque d’informations sur les matières premières reste l’une des lacunes les plus courantes dans les demandes d’autorisation de thérapies cellulaires et géniques. La « souplesse réglementaire », c’est exactement le message que les investisseurs enthousiastes ont reçu plus tôt cette année de la part de la FDA lorsqu’elle a publié (le 11 janvier 2026) son communiqué de presse FDA Increases Flexibility on Requirements for Cell & Gene Therapies to Advance Innovation. Ce terme semble également familier à celles et ceux qui ont travaillé à la mise au point des thérapies cellulaires et géniques au cours de ces dix ou vingt dernières années.

M. Tounekti a également déclaré « Parlez-nous. Soyez prêts à nous poser des questions propres à votre produit, c’est ainsi que nous pourrons apporter une valeur ajoutée ». Pour moi, cela reflète parfaitement la position historique et les caractéristiques actuelles de Santé Canada (ouvert, accessible et axé sur la science), combinées à une forte volonté de soutenir l’innovation, tout en maintenant les normes de sécurité les plus élevées.

Bien que promouvoir le principe « venez tôt, venez souvent » semble très souhaitable de la part d’un organisme de réglementation, je me dois d’avertir les développeurs qui en sont aux premières étapes de bien se préparer avant d’approcher Santé Canada. Il faut toujours « faire ses devoirs » avant d’amorcer le dialogue avec un organisme de réglementation. Cela demande a) d’être prêt à décrire les principales décisions en matière de développement d’après les attentes réglementaires actuelles (principes, orientations et précédents), b) d’élaborer des récits réglementaires évolués (justifications dans des termes compréhensibles, familiers et cohérents) et c) de poser des questions judicieuses et éclairées et qui donneront lieu à des réponses exploitables, qui réduisent les risques des décisions clés. N’oubliez pas que les agents des organismes de réglementation ne sont pas du personnel de votre entreprise. Leurs idées et leurs conseils sont essentiels, mais ils ne tiennent pas compte des questions extérieures à la sécurité, à la qualité et à l’efficacité des produits (p. ex. ils ignorent intentionnellement votre réalité en matière de capacités, de coûts ou de délais, qui ne relèvent pas de leur mandat), et en tant que patient en attente d’une thérapie génique, je prétends que nous ne devrions pas leur demander de fournir une formation réglementaire corrective sur ces sujets (sous peine de voir les temps d’attente augmenter pour tout le monde).  

La PMDA japonaise : partenariat et accès des patients

Yoshiaki Maruyama, Ph. D., de la PMDA, a présenté en détail le paysage réglementaire structuré et proactif japonais. En 2014, le Japon a mis en place la désignation Sakigake, qui offre une voie unique d’approbation conditionnelle et limitée dans le temps, laquelle permet un accès plus rapide des patients tout en assurant une surveillance rigoureuse après la mise sur le marché. Fait notable, 80 % des produits de thérapie cellulaire et génique approuvés dans ce pays ciblent les maladies orphelines.

M. Maruyama a insisté sur la philosophie de la PMDA, qui est de « réfléchir ensemble face aux défis », et sur son programme de consultation, qui fournit une rétroaction précoce au sujet des stratégies de recherche et développement, souvent en partage des coûts avec le gouvernement afin de réduire les barrières. J’ai été particulièrement frappé par l’importance accordée par le Japon à la prévisibilité, par le biais de périodes d’examen normalisées, de protocoles de biosécurité transparents et d’attentes claires à l’égard des développeurs. Ce système, qui est une première mondiale, a été pensé pour encourager l’innovation sans compromettre la crédibilité de la réglementation sur le plan de la sécurité, de la qualité et de l’efficacité.

La perspective européenne : harmonisation et transparence

Nous avons également eu droit à une intervention d’Ilona Reischl, Ph. D., présidente du comité des thérapies innovantes de l’EMA. Avec franchise et perspicacité (ce que je trouve toujours rafraîchissant et très stimulant), elle a démystifié le système hautement coordonné, mais complexe, de l’Union européenne.

Mme Reischl nous a rappelé qu’en Europe, les essais cliniques doivent être soumis à un processus d’examen commun à tous les États membres, qui intègre à la fois les évaluations réglementaires et éthiques (alors que les organismes de réglementation américains et canadiens délèguent l’éthique aux comités d’examens institutionnels et aux comités d’éthique en recherche, qui doivent donner leur aval séparément avant le début d’un essai). Le résultat, a-t-elle déclaré, est une « décision unique par État membre », reposant sur la transparence et la protection des patients, qui justifie la confiance des États membres et produit des données qui peuvent être examinées par l’EMA au stade commercial du développement.

Ce qui m’a le plus interpellé, c’est sa mise en garde : « L’approbation de votre essai ne signifie pas que vous disposez des bonnes données pour l’autorisation de mise sur le marché ». C’est peut-être le message le plus important pour les chercheurs et les investisseurs, et il est applicable à l’échelle mondiale. L’obligation imposée par l’Europe d’effectuer la fabrication dès le départ dans des installations respectant les bonnes pratiques de fabrication agréées (même pour les premières études sur l’humain) peut sembler contraignante à première vue, mais comme l’a expliqué Mme Reischl, elle permet d’éviter les transferts de technologie à partir des installations où sont réalisées les premières études sur l’humain à un moment critique du développement et les problèmes de comparabilité qui en découlent et qui peuvent faire dérailler la mise au point des produits par la suite. Sa dernière réflexion a trouvé un écho en moi : « Plus vous répondez tôt aux exigences, mieux c’est, car la complexité à laquelle vous vous heurtez ne peut pas être atténuée après coup ». Je pense que les entreprises de thérapies cellulaires et géniques qui élaborent des produits contre les maladies rares ont tout intérêt à concentrer, dans la mesure du possible, leurs efforts en amont.

Du recueil de connaissances à l’action : construire une stratégie globale

Enfin, Sarmitha (Sam) Sathiamoorthy, Ph. D., présidente d’Aspire Bio, a aidé à traduire ces principes réglementaires en stratégie pratique. S’exprimant du point de vue d’une consultante, elle a exhorté les développeurs à « élaborer une stratégie réglementaire globale dès le début et à investir dans des réunions préalables au dépôt des demandes ». Ses conseils pragmatiques et fondés sur l’expérience peuvent se traduire en une liste de contrôle pratique :

  • Amorcer le dialogue avec les organismes de réglementation dès les premiers stades est un investissement qui permet d’éviter des revers coûteux. Ne le considérez pas comme une démarche facultative;
  • Les plans non cliniques, de fabrication et cliniques doivent être harmonisés dès le départ, d’autant plus qu’un seul lot de production peut servir à plusieurs phases d’essai;
  • Choisir son pays selon la science, la faisabilité et l’accès aux patients, et pas seulement en fonction des attentes des investisseurs.

La conclusion de Mme Sathiamoorthy a bien résumé l’esprit de la discussion : « Travailler en amont n’est pas une perte d’argent, c’est la façon de réduire les risques pour l’ensemble du programme ».

Ce que j’ai retenu

En tant que modérateur, ce qui m’a le plus frappé, c’est l’éthique commune à tous nos intervenants, qui n’existait pas il y a plus de dix ans et qui a évolué. Les organismes de réglementation ne sont pas des gardiens, mais des partenaires. Que ce soit au Canada, au Japon ou en Europe, chaque pays s’est engagé à favoriser l’innovation par la souplesse, l’harmonisation et la collaboration précoce. Tous veulent qu’on parvienne à traiter les populations atteintes de maladies rares. Je ne peux qu’approuver.

Pour la communauté de la médecine régénératrice, en particulier pour celles et ceux qui travaillent sur les maladies rares, ces enseignements sont très importants. Ils nous rappellent que la planification stratégique est aussi essentielle que la découverte scientifique. Le succès d’une thérapie ne dépend pas seulement de la science, mais aussi de la capacité à comprendre les systèmes réglementaires qui garantissent la sécurité, la cohérence et l’accès des patients.

Et maintenant?

Cette table ronde a confirmé ma conviction que le Canada a un rôle vital à jouer en tant que terrain d’essai et collaborateur mondial dans la mise au point des thérapies cellulaires et géniques. L’ouverture de Santé Canada, combinée au réseau de chercheurs, de cliniciens et de stagiaires du RCS, crée un terrain fertile pour faire progresser ces thérapies de manière responsable et efficace.

Le RCS continuera à organiser ce genre de discussion, qui rassemble des points de vue internationaux aidant notre communauté à se préparer à l’application clinique. Le chemin vers le traitement des maladies rares est complexe, mais en travaillant ensemble et en apprenant de nos partenaires mondiaux, nous pouvons le simplifier quelque peu et apporter de l’espoir aux patients qui en ont le plus besoin. En tant que personne atteinte d’une maladie rare et en attente d’une thérapie génique qui cible cette maladie, je suis reconnaissant au RCS et au CNRC pour le travail qu’ils accomplissent.  Je suis également reconnaissant aux organismes de réglementation, car je sais que lorsque quelqu’un viendra me proposer de me guérir, j’aurai besoin d’avoir la certitude qu’il a mis au point un produit sûr, de haute qualité, efficace et dont les avantages l’emportent sur les risques.