Une équipe de recherche financée par le RCS fait une découverte révolutionnaire qui ouvre de nouvelles voies de développement de médicaments pour le traitement de maladies telles que la dystrophie musculaire de Duchenne

Le 12 décembre 2024 (Ottawa) – Le Réseau de cellules souches (RCS) est ravi de féliciter le Dr Michael Rudnicki et son équipe de l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa pour leur remarquable découverte du peptide de liaison aux exosomes, une étiquette protéique de 18 acides aminés qui permet aux protéines de se fixer aux exosomes – de minuscules morceaux de cellules pincées qui se déplacent dans le corps et transmettent des signaux biochimiques.

Cette recherche révolutionnaire, financée en partie par le Réseau de cellules souches, a été récemment publiée dans Science Advances et aura des implications majeures pour le domaine prometteur des thérapies à base d’exosomes, qui cherche à exploiter les exosomes pour administrer dans le corps des médicaments destinés à combattre diverses maladies.

« Cette découverte marque une étape cruciale dans notre compréhension d’un moyen par lequel nous pouvons administrer efficacement n’importe quelle protéine dans l’ensemble du corps », a déclaré le Dr Michael Rudnicki, auteur principal de l’étude, directeur du programme de médecine régénératrice à l’Hôpital d’Ottawa et directeur scientifique du Réseau de cellules souches. « Les protéines fonctionnent comme les médicaments maison de l’organisme, mais elles ne se déplacent pas toujours facilement dans le corps. La découverte de notre équipe nous permet d’exploiter les exosomes pour administrer n’importe quelle protéine dans l’organisme, ce qui ouvrira une nouvelle voie de développement de médicaments ».

Le Dr Rudnicki et son équipe ont fait cette découverte concernant une protéine appelée Wnt7a, qui joue un rôle essentiel dans le développement, la croissance, la régénération et le cancer. Ils ont d’abord montré que Wnt7a peut se fixer aux exosomes. Ils ont ensuite supprimé différentes parties de la protéine Wnt7a jusqu’à ce qu’ils trouvent la plus petite partie responsable du ciblage des exosomes. Ils ont appelé cette partie, une séquence interne de 18 acides aminés, le peptide de liaison aux exosomes (PLE). L’équipe a ensuite découvert que le PLE se liait sur les exosomes à des protéines appelées Coatomers et que le PLE pouvait être utilisé pour fixer différentes protéines à des exosomes. En liant Wnt7a à des exosomes, les chercheurs ont résolu un problème de longue date relatif à l’administration de cette protéine à des fins thérapeutiques et pourront désormais accélérer le développement de médicaments pour traiter certaines maladies dévastatrices telles que la dystrophie musculaire de Duchenne.

« Au nom du Réseau de cellules souches, je tiens à féliciter chaleureusement le Dr Rudnicki et son équipe pour cette découverte extraordinaire », a déclaré Cate Murray, présidente-directrice générale du Réseau de cellules souches. « Libérer le potentiel des exosomes pour l’administration de protéines représente une avancée majeure et nous sommes fiers de soutenir une recherche qui nous rapproche de la mise au point de traitements transformateurs pour la dystrophie musculaire de Duchenne et d’autres maladies dévastatrices. »

Entre 2016 et 2025, le RCS s’est engagé à verser plus de 148 millions de dollars pour financer partout au pays des projets de recherche et des essais cliniques à base de cellules souches et de médecine régénératrice, dont 3,5 millions de dollars pour des recherches innovantes sur la dystrophie musculaire.

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À propos du Réseau de cellules souches

Le Réseau de cellules souches (RCS) est un organisme pancanadien sans but lucratif qui soutient le secteur de la médecine régénératrice (MR) en finançant la recherche, en formant la prochaine génération de talents, en permettant la mobilisation des connaissances issues de la recherche et en améliorant la préparation à la commercialisation des innovations. Depuis le laboratoire jusqu’au stade clinique, la communauté du RCS est unie autour d’une vision commune : transformer des vies grâce à la médecine régénératrice. Créé en 2001, avec le soutien du gouvernement du Canada, le RCS est passé de quelques dizaines de laboratoires à plus de 270 groupes de recherche de classe mondiale, soutenant plus de 250 projets de recherche et 30 essais cliniques. Depuis sa création, le RCS a contribué au démarrage ou à l’amélioration de plus de 25 entreprises biotechnologiques et à la formation de plus de 7 000 travailleurs hautement qualifiés. En 2023, le gouvernement du Canada a annoncé l’octroi d’un financement supplémentaire au RCS par le biais du Fonds stratégique des sciences, qui soutiendra les activités et la recherche sur le RCS jusqu’à la fin de la décennie.

Personne-ressource pour les médias :
Samantha Rae Ayoub
Vice-présidente, communications et mobilisation des connaissances
Réseau de cellules souches
srae@stemcellnetwork.ca