« Dystrophie musculaire » est une appellation qui regroupe les 160 maladies neuromusculaires connues, dont les six suivantes sont les plus fréquentes : la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’amyotrophie spinale, la dystrophie myotonique, la dystrophie facio-scapulo-humérale, la maladie de Charcot-Marie-Tooth et la myasthénie grave. Collectivement, les troubles neuromusculaires touchent plus de 50 000 Canadiens, coûtant 4,6 milliards de dollars annuellement à l’économie canadienne. La DMD, qui est causée par une insuffisance de la dystrophine, une protéine qui assure l’intégrité des cellules musculaires, frappe 1 garçon sur 3 500 naissances dans le monde.

Satellos Bioscience Inc. est une entreprise biotechnologique cotée en bourse qui développe des traitements novateurs susceptibles de restaurer les fonctions naturelles de réparation et de régénération des muscles chez les personnes atteintes de maladies musculaires dégénératives. Cofondée par Frank Gleeson et Michael Rudnicki, en partenariat avec Bloom Burton & Co, la plus importante société d’investissement en santé au Canada, Satellos est née des recherches fondamentales réalisées par le laboratoire Rudnicki, des recherches financées par le Réseau de cellules souches (RCS). Satellos exploite sa plateforme de découverte exclusive MyoReGenX™, qui est basée sur des éclairages révolutionnaires apportés sur la polarité des cellules souches musculaires, afin d’identifier les maladies où une division cellulaire anormale limite la régénération musculaire. Cette plateforme permet le développement de traitements novateurs qui s’attaquent directement aux déficiences sousjacentes du processus de réparation musculaire.

Le programme phare de l’entreprise, SAT-3247, est un médicament de pointe à petite molécule administré par voie orale qui a pour but de traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Actuellement au stade du développement clinique, le SAT-3247 cible la protéine AAK1, identifiée par Satellos comme un régulateur essentiel qui imite le signal de réparation normalement fourni par la dystrophine dans les muscles sains. En rétablissant ce signal, le SAT3247 favorise une division normale des cellules souches musculaires et stimule la réparation et la régénération naturelles des tissus musculaires. Par ailleurs, Satellos examine aussi activement la possibilité d’utiliser plus largement sa plateforme pour traiter d’autres troubles musculaires et problèmes issus de blessures pour lesquels l’amélioration de la capacité régénératrice du corps pourrait offrir des avantages thérapeutiques. Le siège social de Satellos est situé à Toronto, en Ontario.