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D’une vision à de la valeur : miser sur l’économie de la santé pour maximiser le potentiel translationnel de vos recherches

D’une vision à de la valeur : miser sur l’économie de la santé pour maximiser le potentiel translationnel de vos recherches

D’une vision à de la valeur : miser sur l’économie de la santé pour maximiser le potentiel translationnel de vos recherches

Actualités du Réseau

Juin 2025

Jason Robert Guertin, professeur agrégé, Faculté de médecine, Université Laval, et Lucie Germain, professeure, Faculté de médecine, Université Laval
Jason Robert Guertin
Lucie Germain

 

Fin février 2025, le Réseau de cellules souches (RCS) a tenu deux webinaires, l’un en français et l’autre en anglais, au cours desquels ont été présentés les principaux facteurs économiques relatifs à la santé qui pourraient aider les chercheurs en médecine régénératrice à mettre leurs innovations à la disposition des patients.

Les webinaires étaient divisés en trois parties : 1) présentation des concepts clés des évaluations économiques de la santé, 2) description du cycle de vie prévu des technologies de médecine régénératrice à l’aide d’une étude de cas hypothétique et 3) illustration, à l’aide de la même étude de cas hypothétique, de la façon dont les chercheurs en médecine régénératrice et les experts en économie de la santé peuvent collaborer afin de maximiser les chances que ces technologies arrivent sur le marché.

Dans cet article de notre blogue Actualités, nous vous présentons un bref résumé de ces webinaires et des principales conclusions à en tirer pour la communauté du RCS.

Concepts clés des évaluations économiques de la santé

Les évaluations économiques de la santé sont souvent mal comprises par les chercheurs fondamentaux et cliniques. Pourtant, cette compréhension est cruciale, car de nombreux organismes publics de financement demandent aux chercheurs d’évaluer non seulement le profil d’efficacité d’un traitement, mais aussi son profil de rentabilité.

En bref, une évaluation économique est une «analyse comparative des coûts et des conséquences de deux ou plusieurs options », qui vise à déterminer si l’adoption d’un traitement par un système de santé représente la meilleure utilisation de ressources limitées. Bien qu’il existe différents types d’évaluations économiques, chacun ayant ses forces et ses faiblesses, les analyses coût-utilité (ACU) sont couramment privilégiées au Canada et à l’étranger lorsqu’il s’agit d’examiner des technologies qui ont des répercussions à long terme sur la survie ou la qualité de vie des patients. À l’intérieur d’une AUC, les conséquences sont généralement représentées par les années de vie ajustées en fonction de la qualité (AVAQ), qui quantifient la durée de vie gagnée et la préférence des patients (évaluée à l’aide de scores d’utilité) en ce qui concerne le ou les états de santé dans lesquels ils vivent cette vie. Une fois que les chercheurs ont évalué le coût et les conséquences (c.-à-d. le nombre total d’AVAQ gagnées) du traitement des patients avec leur nouveau traitement (NTx) et la qualité des soins (QS), ils peuvent estimer le résultat de l’AUC, c.-à-d. le rapport coût-efficacité différentiel (RCED) du nouveau traitement par rapport à son ou à ses comparateurs.

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Bien que simple à estimer, le RCED d’un traitement ne permet souvent pas de déterminer si un nouveau traitement apporte suffisamment de bénéfices pour justifier son coût supplémentaire (c.-à-d. s’il est rentable ou non); dans de telles circonstances, on doit opposer le RCED obtenu au seuil de la propension à payer du décideur (ou de la société) (figure 1). Malheureusement, comme cela a été mentionné dans le webinaire, il n’existe pas de valeur officielle de ce seuil au Canada (ni dans la plupart des autres pays), mais les experts en économie de la santé considèrent généralement qu’un montant de 50 000 à 100 000 dollars par AVAQ gagnée constitue un seuil raisonnable.

Conception collaborative d’un traitement pour tenir compte de sa valeur économique

Une fois les concepts clés introduits, les présentateurs se sont attachés à expliquer comment les traitements de médecine régénératrice passaient des essais à l’application pratique en se référant au Cadre de vigilance des produits de santé de Santé Canada (1) et comment intégrer les différentes données économiques nécessaires pour évaluer la valeur économique de ces traitements.

Comme nous l’avons expliqué dans nos discussions, la découverte d’un traitement n’est que le début d’une longue série d’étapes potentiellement complexes et ardues (p. ex. études précliniques, autorisations réglementaires de Santé Canada, essais cliniques sur des patients, autorisation de mise sur le marché). Si les chercheurs fondamentaux et cliniques admettent généralement l’importance de ces différentes étapes, ils reconnaissent rarement l’intérêt de recueillir en parallèle de précieuses données économiques.

Dans un sens, c’est compréhensible, car les chercheurs se surspécialisent souvent au sein des sous-spécialités et les données économiques (et épidémiologiques) sont rarement l’objectif principal des personnes qui conçoivent les traitements de médecine régénératrice. Cette façon de faire doit toutefois changer, car les données économiques pertinentes pour le domaine canadien de la médecine régénératrice sont rares et celles dont on dispose sont souvent dépassées.

Dans l’espoir d’aider les équipes de recherche à résoudre ce défi, nous avons mis en évidence différents types de plans d’étude et de sources de données qu’elles pourraient prévoir d’utiliser. Les exemples incluent l’évaluation du parcours de soins typique des patients par le biais d’études épidémiologiques, d’évaluations économiques précoces (également appelées analyses de la marge de manœuvre) du ou des traitements proposés ou hypothétiques (2) et d’analyses des coûts selon diverses perspectives économiques. La planification et la réalisation de ces travaux seront nécessaires si nous voulons mettre à la disposition des patients les nouvelles technologies de la médecine régénératrice. De plus, la mise en application précoce de ces plans nous permettra probablement d’obtenir ces données de manière plus rapide et moins coûteuse que si nous attendions que les essais cliniques aient démontré l’efficacité du traitement.

Briser les silos de la recherche

En conclusion, ces webinaires et les points qui y ont été soulevés reflètent nos réflexions communes sur l’importance d’une plus grande collaboration entre les chercheurs en médecine régénératrice et les économistes de la santé. Bien que ces collaborations soient parfois complexes, notamment parce que le jargon des deux domaines est rarement le même, nous pensons que les avantages qui en découlent l’emportent largement sur les difficultés auxquelles elles se heurtent. Apprendre les uns des autres nous aide à concevoir conjointement des études qui produiront les données dont nous aurons besoin pour répondre aux questions que nous devrons en fin de compte affronter.

Figure 1. Plan coût-efficacité

Cost-effectiveness plane
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Regardez le webinaire complet ici

Références

  1. Santé Canada. Cadre de vigilance des produits de santé, Santé Canada, 12 septembre 2012. Rapport no H129-12/2012F-PDF.
  2. T. Bubela, C. McCabe, P. Archibald, H. Atkins, S.E. Bradshaw, P. Kefalas et coll., « Bringing regenerative medicines to the clinic: the future for regulation and reimbursement », Regen Med, 2015, vol. 10, no 7, p. 897-911.