Le Canada possède le savoir scientifique et l’expertise nécessaires pour développer des thérapies innovantes, mais il doit adopter un parcours qui accélère leur progression du stade de la découverte à celui du traitement des patients

OTTAWA, le 15 septembre 2026 – certaines thérapies de pointe prometteuses développées au Canada risquent de ne pas se rendre jusqu’aux patients, car les processus de développement et d’accès en vigueur au pays ne sont souvent pas adaptés aux thérapies destinées aux petites populations, selon un nouveau rapport publié aujourd’hui par le Réseau des cellules souches (RCS).

Les maladies rares touchent des millions de Canadiens, mais la plupart du temps, ceux-ci n’ont pas accès à un traitement efficace. Les thérapies innovantes – notamment les thérapies cellulaires et géniques, les produits d’ingénierie tissulaire et d’autres approches émergentes – offrent de nouvelles possibilités aux patients atteints de maladies rares et d’autres affections touchant de petites populations.

Cependant, les parcours existants au Canada ont été en grande partie conçus pour des thérapies qui s’adressent à des populations de patients plus importantes et soutenues par des promoteurs commerciaux traditionnels. Pour les traitements qui pourraient ne concerner que des dizaines, voire seulement une poignée de patients, les approches traditionnelles de développement, de fabrication, de collecte des données cliniques, de commercialisation et de remboursement peuvent s’avérer difficiles à mettre en œuvre, voire non viables.

« Le Canada dispose des atouts scientifiques, du talent et des infrastructures nécessaires pour mettre au point des thérapies de pointe qui pourraient transformer la vie des patients aux prises avec une maladie ou un trouble rare. « Ce qui nous manque encore, c’est un parcours coordonné qui faciliterait la progression de ces traitements des laboratoires canadiens jusqu’aux patients canadiens », a déclaré Cate Murray, présidente-directrice générale du Réseau des cellules souches. « La bonne nouvelle, c’est que nous n’avons pas besoin de créer un tout nouveau système. Nous devons seulement mieux coordonner et activer les capacités dont dispose déjà le Canada. »

Dans le cadre de son initiative nationale axée sur l’accessibilité, l’abordabilité et l’adoption des thérapies innovantes, le RCS a organisé avec la Fondation Azrieli en juin 2026 un atelier réunissant des acteurs clés de l’écosystème canadien de la médecine régénératrice. Près de 50 responsables y ont participé, apportant des points de vue représentant les chercheurs et les cliniciens, les patients partenaires et les associations caritatives dans le domaine de la santé, les acteurs de l’industrie, les fabricants et les organisations à but non lucratif, les autorités de réglementation, les organismes d’évaluation des technologies de santé (ETS) et de remboursement, ainsi que les décideurs politiques.

Le rapport résultant fournit six recommandations pratiques pour créer un parcours favorisant la progression des découvertes canadiennes jusqu’à l’accès pour les patients.

• Créer un parcours d’innovation « Fait au Canada », qui raccorderait les thérapies canadiennes prometteuses à un soutien réglementaire, industriel, clinique, financier et commercial
• Mettre en place une désignation « traitement pour maladie orpheline / ultra rare » qui permettrait des approches proportionnées de développement et de collecte des données probantes tout en maintenant un degré élevé de rigueur
• Roder le cadre canadien des produits thérapeutiques innovants en utilisant des thérapies canadiennes existantes pour clarifier les processus, les échéanciers et les précédents
• Considérer l’infrastructure pour la fabrication à petite échelle comme un pilier national de santé et d’innovation et renforcer la capacité requise au Canada pour fabriquer des thérapies s’adressant à de petites populations
• Créer une structure neutre qui aiderait les innovateurs et les jeunes pousses au Canada à s’y retrouver dans les exigences réglementaires, de fabrication, de remboursement, de financement et de commercialisation
• Élaborer des modèles durables en matière de données probantes, de financement et d’accèsqui tiennent compte du coût global et de la complexité du cheminement des découvertes thérapeutiques de pointe vers les patients.

Globalement, ces recommandations proposent un parcours prioritaire coordonné canadien qui identifierait plus tôt les thérapies prometteuses, réduirait les retards et les doublons évitables, et tracerait une voie plus claire entre toutes les étapes de la découverte, du développement, de l’examen réglementaire, du remboursement et de l’accès des patients.

« Une meilleure coordination permettrait non seulement aux traitements conçus au Canada de parvenir aux patients de manière plus prévisible, mais elle renforcerait également la capacité du Canada à tirer parti des découvertes réalisées ici », a ajouté Mme Murray. « Nous pourrions ainsi conserver davantage au Canada nos biens de propriété intellectuelle, nos essais cliniques, nos sites de fabrication, nos entreprises, nos talents hautement qualifiés et nos investissements. »

Pour lire le communiqué dans son intégralité, suivez ce lien : https://stemcellnetwork.ca/fr/a-propos/atelier-et-rapport-de-2026-sur-les-therapies-innovantes/ 

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À propos du Réseau de cellules souches
Le Réseau de cellules souches (RCS) est un organisme canadien sans but lucratif qui soutient quatre principaux objectifs : financer la recherche sur les cellules souches et la médecine régénératrice (MR); former la prochaine génération de travailleurs hautement qualifiés; mobiliser les connaissances issues de la recherche; et améliorer la préparation à la commercialisation des innovations liées aux cellules souches et à la MR. Du laboratoire jusqu’au stade clinique, l’objectif du RCS est de propulser, grâce à la recherche en médecine régénératrice, le développement de thérapies et de technologies salvatrices, pour le bien de tous et de toutes. Créé en 2001, avec le soutien du gouvernement canadien, le RCS a financé plus de 280 projets de recherche et 30 essais cliniques menés par des experts de 350 groupes de recherche canadiens. Depuis sa création, le RCS a contribué au démarrage ou à l’amélioration de plus de 28 entreprises biotechnologiques et à la formation de plus de 7 900 travailleurs hautement qualifiés. En 2023, le gouvernement du Canada a annoncé l’octroi d’un financement supplémentaire au RCS par le biais du Fonds stratégique des sciences, qui soutiendra les activités et la recherche sur le RCS jusqu’à la fin de la décennie.

Personne-ressource pour les médias
Brooke Anderson
Gestionnaire, communications et marketing
Réseau de cellules souches
broanderson@stemcellnetwork.ca