Foire aux questions

Les essais cliniques sont des expériences qui utilisent des sujets humains pour répondre à une question bien précise. Les essais cliniques servent notamment à vérifier si une nouvelle thérapie est sûre ou si elle est plus efficace que le traitement standard d’une maladie. Il est important de noter que tous les nouveaux traitements médicaux comportent des risques. Les essais cliniques sont donc soigneusement conçus et sont strictement réglementés par les agences gouvernementales afin de garantir la protection de la santé et du bien-être des patients. Au Canada, cette réglementation est supervisée par Santé Canada; aux États-Unis, l’organisme de réglementation est la Food and Drug Administration (FDA).

Les essais cliniques utilisés pour la conception de nouveaux traitements sont généralement divisés en étapes ou phases :

• Phase I – Elle repose habituellement sur la participation d’un petit nombre de patients pour tester la faisabilité et l’innocuité d’une nouvelle intervention clinique*.
• Phase II – On continue à tester l’innocuité d’une thérapie, mais on commence aussi à tester l’efficacité de la thérapie. Le nombre de patients des essais de la phase II est habituellement un peu plus élevé que le nombre de ceux de la phase I.
• Phase III – À ce stade, le nombre de patients participant à l’essai est plus élevé et l’objectif principal est de comprendre l’efficacité d’une nouvelle thérapie en tant que traitement de la maladie.
• Phase IV – Une fois qu’une thérapie a été approuvée par l’organisme de réglementation de la santé et est offerte dans le commerce, cette phase peut être utilisée pour réaliser une étude à plus long terme sur les risques et avantages du traitement chez un groupe de patients beaucoup plus grand.

* Définition d’intervention clinique : intervention effectuée pour améliorer, maintenir ou évaluer la santé d’une personne, dans une situation clinique

Un grand nombre de nouveaux traitements potentiels ne dépassent pas la phase I ou II pour diverses raisons, notamment les problèmes d’innocuité identifiés, le manque d’efficacité par rapport aux options actuellement approuvées, ou les coûts associés à l’essai ou au traitement lui-même.

Le RCS ne peut fournir de conseils médicaux sur aucune question liée à la santé. Le RCS encourage les personnes à consulter leur médecin généraliste (GP) ou leur spécialiste et à lui demander des conseils médicaux précis sur les options de traitement, y compris sur la pertinence de toute nouvelle thérapie liée aux cellules souches ou sur leur admissibilité à un essai clinique en cours.

Si vous souhaitez participer à un essai clinique, veuillez contacter votre médecin généraliste ou votre spécialiste pour lui communiquer les détails précis de l’essai et lui demander des conseils et de l’aide pour savoir si vous pouvez y participer.

Santé Canada héberge la Base de données sur les essais cliniques qui énumère tous les essais réalisés au Canada qui ont satisfait aux exigences réglementaires au Canada.

Les bases de données ClinicalTrials.gov et ISRCTN sont des registres consultables qui contiennent des informations sur les essais cliniques enregistrés en cours et à venir. La plupart de ces essais ont lieu à l’extérieur du Canada, et il est important de noter que ce n’est pas parce qu’un essai est inscrit dans l’un de ces registres qu’il a satisfait aux exigences réglementaires de ce pays.

La participation à un essai clinique de phase I, II ou III n’est pas un moyen de recevoir un traitement, car il n’est pas certain que l’intervention testée dans le cadre de l’essai soit efficace. Seulement environ 1 intervention sur 10 faisant l’objet d’un essai de phase I devient un produit commercial. La participation à un essai clinique offre aux patients un rôle plus actif dans la recherche et leur permet de grandement contribuer à la conception de nouvelles thérapies potentielles. Les patients participant aux essais cliniques bénéficient de la surveillance étroite de leur réaction à la nouvelle thérapie testée pendant, et parfois après, leur participation à un essai clinique.

Rien ne garantit qu’une nouvelle intervention sera efficace, et même si elle aide certains patients participant à l’essai, elle peut ne pas fonctionner pour vous. Les nouveaux traitements peuvent avoir des effets secondaires graves. La participation à un essai clinique peut nécessiter beaucoup plus de temps et plus de rendez-vous, d’interventions médicales et de tests que le traitement habituel qui représente la norme de soins.

Les produits ou thérapies à base de cellules souches non approuvés sont commercialisés en tant que traitements efficaces pour une maladie bien qu’il ne soit pas démontré par des tests cliniques rigoureux qu’ils présentent un avantage thérapeutique pour les patients. Ces produits peuvent inclure des procédures chirurgicales et non chirurgicales, des injections, des traitements, des médicaments et des onguents ou crèmes topiques. Un produit à base de cellules souches non approuvé n’est pas passé par le processus d’essai clinique réglementé et n’a donc pas été approuvé pour une utilisation régulière par Santé Canada (ou un organisme similaire dans d’autres pays). Toutefois, des lacunes dans la réglementation ont permis à certaines cliniques d’offrir ces produits ou thérapies non approuvés sous forme de service payant. Ces cliniques opèrent dans le monde entier, y compris au Canada. De nombreux facteurs doivent être pris en compte si vous choisissez d’acheter une thérapie à base de cellules souches non approuvée :

• des risques graves pour la santé peuvent être associés à la thérapie non approuvée;
• aucune preuve publiée ne démontre que la thérapie non approuvée fonctionne;
• en choisissant une thérapie non approuvée, vous risquez de ne plus pouvoir participer à un essai clinique approuvé ou recevoir un traitement approuvé à une date ultérieure;
• la qualité, l’identité ou la production sûre du produit n’est pas garantie.

Si vous n’avez aucune certitude concernant l’approbation ou l’innocuité d’une thérapie que vous envisagez, vous pouvez poser un certain nombre de questions. Le RCS vous recommande de poser les questions suivantes publiées par la Société internationale pour la recherche sur les cellules souches.

Aucun essai clinique sur une nouvelle thérapie n’est sans risque pour le patient. Toutefois, le fait de vérifier si l’essai est réglementé par un organisme gouvernemental, tel que Santé Canada ou la Food and Drug Administration aux États-Unis, permet de garantir que la sécurité et les intérêts du patient ont été un facteur primordial dans la conception et la mise en œuvre de l’essai. Le RCS ne finance que les essais cliniques qui répondent aux exigences réglementaires de Santé Canada.

Renseignements complémentaires de la Société internationale pour la recherche sur les cellules souches :

• Nine Things to Know About Stem Cell Treatments
• Patient Handbook on Stem Cell Therapies