Judy Illes, CM, Ph. D., FRSC, FCAHS, Université de la Colombie-Britannique

Créer un espoir pleinement informé

Comme pour les médicaments et autres produits biologiques, la mise au point de thérapies à base de cellules souches suit généralement un cheminement standard jusqu’aux essais cliniques avant que leur utilisation à des fins médicales ne soit approuvée. Mais ce n’est pas toujours le cas. Il arrive parfois qu’un traitement déjà approuvé puisse être utilisé à des fins « non indiquées sur l’étiquette » – pour une affection autre que celle pour laquelle Santé Canada l’a approuvé. L’utilisation de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (sang) en est un exemple; elle est normalement utilisée pour les patients atteints de troubles sanguins graves, mais elle est aussi offerte comme traitement aux patients atteints de sclérose en plaques agressive (SP). Dans ce cas, la greffe de cellules souches, dont le succès a été démontré dans les premières phases de la recherche clinique, est offerte comme option « non indiquée sur l’étiquette » dans les hôpitaux qui ont déjà réalisé cette intervention.

Ces traitements expérimentaux « non indiqués sur l’étiquette » sont associés à un risque plus élevé et ne font pas partie d’un essai clinique. Dans ce contexte, la Dre Judy Illes, de l’Université de la Colombie-Britannique, voulait savoir si et comment les processus décisionnels des patients atteints de SP différaient de ceux des cliniciens responsables de leurs soins. Avec l’aide d’une subvention du Programme de recherches d’impact du RCS, la Dre Illes et son équipe ont interviewé 11 patients et 15 spécialistes.

Ils ont découvert que les patients qui n’avaient pas répondu aux traitements standard de la SP avaient un désir urgent d’avoir accès à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. En revanche, les cliniciens ont mis l’accent sur les risques de la procédure de transplantation et ont hésité à la choisir comme première ligne thérapeutique. Ces risques étaient plus acceptables pour les patients comme solution de rechange à la dégénérescence rapide de la maladie et ils ont également indiqué vouloir faire progresser les connaissances en participant à une procédure expérimentale sur les cellules souches. Ce motif altruiste n’a pas été repris par les cliniciens, qui étaient ambivalents quant aux avantages sociétaux et qui craignaient que le choix d’une thérapie expérimentale en dehors d’un essai clinique puisse entraîner une réduction de la production de connaissances et/ou retarder l’obtention de l’approbation clinique.

Les conclusions de l’équipe soulignent la nécessité d’un plus grand dialogue et d’une prise de décision partagée entre les deux groupes. La recherche et les soins aux patients qui choisissent une greffe de cellules souches hématopoïétiques pour la SP, ainsi que d’autres thérapies à base de cellules souches actuellement dans l’espace translationnel, bénéficieront d’une information fondée sur des données probantes à l’appui de choix éclairés et d’espoirs pleinement informés.

Résultats du projet

• Nouvelles connaissances sur le processus décisionnel des patients, les priorités et les préoccupations liées aux thérapies à base de cellules souches « non indiquées sur l’étiquette ».
• Élaboration de ressources fondées sur des données probantes et de recommandations à l’intention des patients et des fournisseurs de soins.